凯发k8官网下载客户端-科学家首次使用CRISPR/Cas9技术成功纠正凝血功能

栏目:国际业绩

更新时间:2022-02-13

浏览: 2057

凯发k8官网下载客户端-科学家首次使用CRISPR/Cas9技术成功纠正凝血功能

产品简介

CRISPR/Cas9在剪除强大的基因魔,有效缺失引起疾病的变异方面显示出巨大的潜力,最近在圣地亚哥召开的第58届美国血液学会年会和博览会上,来自宾夕法尼亚大学的研究者通过研究首次需要把CRISPR/Cas9细胞内基因靶向系统的重要成分输送给小鼠机体对b型血友病(HemophiliaB )进行化疗,这是第9因子缺乏症,这种疾病一般是炎症蛋白的缺陷和缺损引起的。

产品介绍

本文摘要:CRISPR/Cas9在剪除强大的基因魔,有效缺失引起疾病的变异方面显示出巨大的潜力,最近在圣地亚哥召开的第58届美国血液学会年会和博览会上,来自宾夕法尼亚大学的研究者通过研究首次需要把CRISPR/Cas9细胞内基因靶向系统的重要成分输送给小鼠机体对b型血友病(HemophiliaB )进行化疗,这是第9因子缺乏症,这种疾病一般是炎症蛋白的缺陷和缺损引起的。

首页

CRISPR/Cas9在剪除强大的基因魔,有效缺失引起疾病的变异方面显示出巨大的潜力,最近在圣地亚哥召开的第58届美国血液学会年会和博览会上,来自宾夕法尼亚大学的研究者通过研究首次需要把CRISPR/Cas9细胞内基因靶向系统的重要成分输送给小鼠机体对b型血友病(HemophiliaB )进行化疗,这是第9因子缺乏症,这种疾病一般是炎症蛋白的缺陷和缺损引起的。在血友病等多种单基因疾病中,不同的变异往往不集中在类似的基因上,不是单一的优良变异,因此研究者作为搭载任何变异的患者都必须开发载体。

本研究是一项概念检测研究,研究者利用标准化的CRISPR/Cas9基因打靶方法作为化疗大部分类似疾病的患者,如B型血友病,根据美国CDC数据,血友病在新生儿中的发生率为5000分之一。医学博士JamesMWilson认为基本上我们需要治疗老鼠。

为了证实这种新方法,研究者将实验展开到凝血因子IX缺陷的小鼠模型中。他们需要利用两种载体方法,第一个载体传递肝脏特异性启动子驱动的SaCas9基因。

凯发k8官网下载客户端

基因编辑工具需要固定在肝脏上。第二载体与以往基于CRISPR的基因疗法不同,需要将特异的目标指向IX基因和IXcDNA序列外显子2的5个末端区域,明显增强了该方法的潜力和正确性。


本文关键词:凯发k8官网下载客户端,首页

本文来源:凯发k8官网下载客户端-www.szhts.com.cn